Tout en réaffirmant son engagement dans ses domaines thérapeutiques initiaux (le VIH, l'hépatite C et la tuberculose), le Medicines Patent Pool a élargi son mandat à de nouvelles maladies dont le cancer, les maladies cardiovasculaires, le diabète et le COVID-19.
D’ici à 2025, parvenir à mettre sous traitement plus de 30 millions de personnes vivant avec le VIH. Éradiquer le sida d’ici à 20301.
Le MPP agit pour l’accélération du développement de versions génériques abordables et de qualité garantie de médicaments prioritaires pour la prévention et le traitement du VIH et de formulations optimales, ainsi que pour un meilleur accès à de tels produits.
Voir les licences du MPP pour le VIH
En 2024, 40,8 millions de personnes vivaient avec le virus de l’immunodéficience humaine (VIH) dans le monde, dont 31,6 millions avaient accès à un traitement antirétroviral[1]. La prise en charge pédiatrique du VIH marque le pas : seulement 55 % des enfants vivant avec le virus ont accès à un traitement, contre 78 % des adultes vivant avec le VIH. Avec 1,3 million de nouvelles infections au VIH chaque année, la prévention demeure essentielle pour lutter contre la transmission. Bien que la prophylaxie pré-exposition (PrEP) ait démontré son efficacité dans la prévention de l’infection par le VIH, son adoption reste insuffisante pour atteindre les objectifs mondiaux.
Ces lacunes persistantes soulignent la nécessité de disposer de médicaments contre le VIH abordables et efficaces, en particulier pour les personnes vivant avec le VIH (PVVIH) dans les pays à revenu faible et intermédiaire (PRFI), où la prévalence du VIH est la plus élevée. Les médicaments doivent également être disponibles sous des formulations adaptées. Les associations à dose fixe et les formulations à action prolongée peuvent contribuer à améliorer l’observance thérapeutique, tandis que des traitements adaptés aux enfants, tenant compte des différents poids et stades de développement, sont indispensables pour améliorer la qualité des soins.
Depuis 2010, nous collaborons avec les principaux fabricants de médicaments contre le VIH, les gouvernements, les organisations internationales, la société civile et les communautés concernées[2] afin d’améliorer l’accès aux médicaments contre le VIH prioritaires et recommandés par l’Organisation mondiale de la Santé (OMS) pour les PVVIH dans les PRFI. En décembre 2025, les titulaires de licences du MPP avaient fourni 53 milliards de doses de traitements à base de DTG dans 129 pays. Les volumes cumulés fournis jusqu’en décembre 2025 équivalent à une année de traitement par des schémas thérapeutiques à base de DTG pour 142 millions de PVVIH. On estime qu’en 2025, 26 millions de personnes vivant avec le VIH étaient sous traitement à base de DTG[3].
Parallèlement à l’amélioration de l’accès aux traitements contre le VIH, le MPP a œuvré à accroître l’accès aux outils de prévention du VIH et à diversifier les options de prévention disponibles. En 2022, le MPP a signé un accord de licence volontaire avec ViiV Healthcare pour le cabotégravir à action prolongée (LA) destiné à la PrEP contre le VIH[4], accord complété en 2025 par l’ajout de l’indication thérapeutique, en parfaite cohérence avec les recommandations actualisées de l’OMS en matière de VIH[5]. Cette avancée a constitué une étape importante vers l’accélération d’un accès abordable et équitable à la première option injectable à action prolongée approuvée pour la PrEP ainsi qu’au traitement du VIH recommandés par l’OMS dans jusqu’à 142 pays[6].
Ces efforts reflètent l’intérêt croissant pour les traitements à action prolongée, tant pour la PrEP que pour le traitement du VIH, compte tenu de leurs avantages potentiels en matière d’efficacité (notamment grâce à une meilleure observance thérapeutique) et d’expérience utilisateur (notamment en termes de praticité et de discrétion)[7]. Dans le même temps, l’année 2025 a été marquée par une perturbation sans précédent des services liés au VIH à la suite de réductions des financements internationaux[8]. Cette situation souligne la nécessité de mettre en place des programmes de lutte contre le VIH plus efficaces dans les PRFI et de poursuivre les efforts visant à développer et à déployer des innovations en matière de prévention et de traitement du VIH, notamment les traitements à action prolongée et les schémas thérapeutiques épargnant les antirétroviraux (ARV), afin d’atteindre davantage de personnes et de gérer plus efficacement des ressources de plus en plus limitées.
[1] UNAIDS: Global HIV & AIDS statistics – 2025 Fact Sheet. https://www.unaids.org/en/resources/fact-sheet
[2] Launch of MPP’s Community Advisory Panel (CAP)
[3] Access to Medicines Tracker – MPP
[4] MPP Press Release – CABOTEGRAVIR LONG-ACTING (LA) FOR HIV PRE-EXPOSURE PROPHYLAXIS (PrEP)
[5] WHO updated recommendations on HIV clinical management: recommendations for a public health approach. Geneva: World Health Organization; 2025. Licence: CC BY-NC-SA 3.0 IGO.
[6] There are 90 countries nominally listed in the MPP-ViiV CAB for PrEP voluntary licence + 47 countries that appear not to have patents on CAB-LA and where generic supply may be possible + 5 additional countries post 2026/2027
[7] Arens Y, Gulick RM. Future options for long-acting HIV treatment and prevention. Curr Opin HIV AIDS. 2025 Jan 1;20(1):39-47. doi: 10.1097/COH.0000000000000901. Epub 2024 Nov 7. PMID: 39560965.
[8] UNAIDS Global AIDS Update 2025: AIDS, Crisis and the Power to Transform. https://www.unaids.org/en/UNAIDS-global-AIDS-update-2025
Éradiquer l’hépatite virale en tant que menace grave pour la santé publique d’ici à 2030. Ramener le nombre de nouveaux cas à moins d’un million et le nombre de décès à 500 000 d’ici à 2030 également5.
Le MPP facilite l’accès aux antiviraux à action directe (AAD) recommandés par l’OMS et de qualité garantie susceptibles d’être efficaces contre tous les génotypes du virus de l’hépatite C.
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En 2022, les hépatites virales ont causé environ 1,3 million de décès, dont 83 % étaient attribués à l’hépatite B et 17 % à l’hépatite C. Le nombre de nouvelles infections est passé de 3 millions en 2019 à 2,2 millions en 2022 (1,2 million pour l’hépatite B et 1,0 million pour l’hépatite C)[1]. Malgré ces progrès, la charge mondiale de la maladie demeure considérable, avec 304 millions de personnes vivant avec une hépatite virale en 2022 (254 millions atteintes d’hépatite B et 50 millions d’hépatite C)[2].
Les enfants représentent 12 % de la charge mondiale des hépatites, principalement en raison de l’hépatite B. D’importantes disparités régionales persistent : la Région africaine de l’OMS concentre 63 % des nouvelles infections par l’hépatite B, alors que seulement 18 % des nouveau-nés de cette région reçoivent la dose de vaccin contre l’hépatite B administrée à la naissance. La Région du Pacifique occidental enregistre quant à elle 47 % des décès liés à l’hépatite B, avec une couverture thérapeutique insuffisante.
Chaque forme d’hépatite virale (B, C et D) présente des besoins médicaux non satisfaits et des considérations spécifiques qui doivent être pris en compte lors de l’évaluation de la pertinence des produits et des voies d’accès dans les pays à revenu faible et intermédiaire (PRFI). Dans le même temps, ces trois maladies sont confrontées à des défis communs en matière d’accès, notamment le sous-diagnostic, le dépistage limité et la difficulté à fournir des soins abordables à grande échelle.
Bien que l’hépatite C soit curable, il existe un besoin urgent de traitements curatifs pangénotypiques, hautement efficaces, bien tolérés et nécessitant une administration moins fréquente. L’identification des populations vivant avec le virus reste difficile en raison du manque de sensibilisation et de l’insuffisance des programmes de dépistage. Le coût élevé des outils diagnostiques ainsi que la nécessité de recourir à des tests moléculaires de confirmation constituent des obstacles majeurs à l’accès au traitement.
L’hépatite B, bien qu’elle puisse être prévenue par la vaccination, conserve une prévalence élevée. Au-delà de l’amélioration des diagnostics, le développement de traitements permettant d’obtenir une guérison fonctionnelle de l’hépatite B est essentiel pour réduire la charge de morbidité à long terme, les coûts de prise en charge et les complications associées. Le renforcement des initiatives de prévention, de dépistage et de traitement est indispensable pour faire face à la crise mondiale des hépatites. À ce jour, peu de PRFI se sont engagés en faveur des objectifs d’élimination de l’hépatite, et des financements supplémentaires pour la mise en œuvre efficace des diagnostics et des soins sont urgemment nécessaires[3].
Cette nécessité est encore plus marquée pour l’hépatite D, qui demeure un domaine caractérisé par d’importants besoins médicaux non satisfaits, avec très peu d’options thérapeutiques disponibles et un risque élevé d’atteintes hépatiques sévères, notamment la cirrhose et le cancer du foie. Survenant exclusivement chez les personnes vivant avec une hépatite B, l’hépatite D est associée à un risque de cancer du foie deux à six fois plus élevé que celui observé chez les personnes atteintes uniquement d’hépatite B. Toutefois, malgré des avancées encourageantes, les futures approches thérapeutiques devront encore relever plusieurs défis majeurs, notamment en matière de facilité d’administration, d’efficacité à long terme et de persistance des obstacles diagnostiques, ce qui pourrait compliquer davantage leur mise en œuvre, en particulier dans les PRFI.
Sur la base des lacunes cliniques spécifiques identifiées pour les différentes infections par les virus des hépatites, le MPP suit l’évolution des pipelines de développement pour les hépatites B, C et D et présente ci-dessous les raisons justifiant la priorisation et l’inscription sur la liste de surveillance des produits suivants.
[1] WHO – Global hepatitis report 2024: action for access in low- and middle-income countries
[2] World Health Organization – Elimination of hepatitis by 2030
[3] El-Kassas M, Shousha H, Johannessen A et al. Africa must not be left out of the hepatitis B cure era. The Lancet Gastroenterology & Hepatology, 2026
Enrayer l’épidémie mondiale de tuberculose d’ici 2035 en réduisant le nombre de décès de 95 % et l’incidence de 90 %6.
Le MPP négocie des licences et octroie des sous-licences sur de nouveaux traitements, et agit pour leur utilisation durable dans les pays en développement les plus touchés par la tuberculose. Il facilite également le développement de traitements améliorés et l’accès à ceux-ci.
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On estime que 10,7 millions de personnes ont contracté la tuberculose (TB) en 2024, la majorité d’entre elles vivant dans des pays à revenu faible et intermédiaire (PRFI)[1]. La tuberculose demeure l’une des dix principales causes de décès dans le monde et la première cause de mortalité due à un seul agent infectieux. En 2024, environ 1,23 million de personnes sont décédées de la tuberculose à l’échelle mondiale. La tuberculose constitue également la principale cause de décès chez les personnes vivant avec le VIH (PVVIH) et contribue de manière importante à la résistance aux antimicrobiens.
À l’échelle mondiale, on estime que 390 000 personnes ont développé une tuberculose résistante à la rifampicine (RR-TB) en 2024. Parmi elles, 164 545 ont reçu un traitement, soit environ 42 % des personnes ayant besoin d’une prise en charge thérapeutique.
La Stratégie pour mettre fin à la tuberculose (« End TB Strategy ») fixe des objectifs ambitieux visant à réduire de 95 % le nombre de décès dus à la tuberculose entre 2015 et 2035 et à mettre fin à l’épidémie mondiale de tuberculose. Cependant, malgré des avancées importantes, les progrès demeurent insuffisants : entre 2015 et 2024, le nombre de décès liés à la tuberculose a diminué de 29 % et le taux d’incidence de la maladie a reculé de 12 %, des résultats bien en deçà des jalons intermédiaires fixés[2].
Pour atteindre ces objectifs, de meilleurs produits de lutte contre la tuberculose, tant pour le traitement que pour la prévention, restent urgemment nécessaires, en particulier contre les formes pharmacorésistantes de la maladie. Les schémas thérapeutiques actuels présentent encore plusieurs limites. Ils doivent être plus courts, plus sûrs, mieux tolérés, plus robustes face à l’émergence de résistances et compatibles avec les traitements du VIH en cas de co-infection. Ils doivent également être mieux adaptés aux enfants et à d’autres populations encore insuffisamment prises en compte par les programmes actuels de lutte contre la tuberculose. À l’avenir, les approches à action prolongée pourraient également contribuer à simplifier les traitements, à améliorer l’observance thérapeutique et à élargir les options de prévention.
Le MPP continue donc de suivre de près l’évolution de ce domaine afin de favoriser un accès abordable aux nouveaux produits, et présente ci-dessous les raisons justifiant la priorisation et l’inscription sur la liste de surveillance des produits suivants.
[1] WHO – Global tuberculosis report 2024
[2] WHO – The end TB strategy
La pandémie de coronavirus est l’occasion pour le monde d’agir de façon solidaire et de transformer cette crise en tremplin vers la réalisation des objectifs de développement durable des Nations Unies.
Le MPP contribue à l’accès équitable aux mesures de riposte contre la COVID-19 et d’autres urgences de santé publique représentant une menace mondiale.
Le MPP n’a jamais douté que l’égalité d’accès aux traitements serait un élément essentiel de la lutte contre la pandémie de COVID-19. Le 5 février 2020, au travers d’une déclaration, il a mis à disposition ses compétences pour favoriser l’accès aux traitements dans les pays à revenus faible et intermédiaire grâce à son mécanisme d’octroi de licences volontaires.
Le 31 mars 2020, le Conseil de fondation du MPP a décidé d’élargir son mandat afin d’y inclure toute technologie de santé pouvant contribuer à la riposte mondiale contre la COVID-19, lorsque l’octroi de licences pourrait faciliter l’innovation et l’accès aux traitements.
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La pandémie de COVID-19 a mis en évidence la faiblesse persistante des mécanismes mondiaux visant à garantir un accès rapide et équitable aux contre-mesures médicales en situation d’urgence sanitaire, en particulier dans les pays à revenu faible et intermédiaire (PRFI)[1]. C’est pourquoi, dans sa stratégie 2026–2030, le MPP a fait de la préparation et de la réponse aux pandémies un objectif stratégique central, en mettant l’accent sur les licences, le transfert de technologies et la diversification géographique de la production afin de soutenir à la fois l’équité d’accès et la sécurité de l’approvisionnement[2].
Aux côtés d’Unitaid, le MPP participe également à des initiatives mondiales plus larges visant à renforcer la préparation aux futures épidémies, notamment à travers une collaboration avec l’Organisation mondiale de la Santé (OMS) et les organisations impliquées dans la Therapeutics Development Coalition, afin que les considérations liées à l’accès soient intégrées dès les premières étapes du développement des produits[3].
La grippe constitue un domaine particulièrement pertinent dans ce contexte. Elle combine une charge importante et récurrente de santé publique — à travers la grippe saisonnière — avec un potentiel pandémique largement reconnu. Selon l’OMS, la grippe saisonnière provoque chaque année dans le monde environ 3 à 5 millions de cas graves et entre 290 000 et 650 000 décès dus à des affections respiratoires[4]. Parallèlement, la stratégie du MPP identifie explicitement les virus grippaux à potentiel pandémique comme un domaine prioritaire, notamment à travers une collaboration avec l’OMS visant à évaluer les capacités de production des antiviraux contre la grippe et à explorer les possibilités de licences pour des traitements approuvés ou encore en développement.
Compte tenu de cet alignement stratégique, la préparation aux pandémies a été intégrée comme l’un des principaux piliers de la stratégie du MPP. La grippe constitue un point d’entrée particulièrement pertinent, car elle associe des besoins concrets d’accès aux traitements dans les PRFI pour la grippe saisonnière à une contribution directe à la préparation face à une future pandémie grippale.
[1] Intellectual property licensing of therapeutics during the COVID-19 crisis: lessons learnt for pandemic preparedness and response
[2] MPP ON PANDEMIC PREPAREDNESS AND RESPONSE
[3] Machingaidze S, Pérez Casas C, Mburu S, Draghia-Akli R, Mowbray C, Rosen J, et al. (2024) The case for a global therapeutics development coalition: Building a therapeutics pipeline for pandemic and endemic diseases. PLOS Glob Public Health 4(8): e0003654.
[4] WHO Influenza fact-sheet
Cible 3.4 des objectifs de développement durable : réduire d’un tiers, par la prévention et le traitement, le taux de mortalité prématurée due à des maladies non transmissibles8.
Cadre global mondial de suivi des maladies non transmissibles : disponibilité de 80 % des médicaments essentiels, y compris génériques, et des technologies de base nécessaires pour soigner les grandes maladies non transmissibles dans les établissements des secteurs public et privé9.
Le MPP négocie des licences avec des détenteurs de princeps et octroie des sous-licences à des génériqueurs. Il travaille également avec des partenaires pour améliorer l’accès aux traitements anticancéreux prioritaires dans les pays à revenus faible et intermédiaire.
Voir les licences du MPP pour la Cancer
Le cancer est l’une des principales causes de décès dans le monde, représentant près de 10 millions de décès en 2020, soit près d’un décès sur six[1]. Parmi les types de cancer les plus fréquents figurent les cancers du sein, du poumon, du côlon et du rectum, de la prostate, de l’estomac, du foie, du col de l’utérus et de la peau. De nombreux cancers peuvent être guéris lorsqu’ils sont détectés précocement et traités efficacement. Cependant, de nombreux systèmes de santé dans les pays à revenu faible et intermédiaire (PRFI) demeurent insuffisamment préparés pour faire face à cette crise sanitaire croissante. En conséquence, une proportion importante de patients atteints de cancer à travers le monde continue de rencontrer des obstacles majeurs à l’accès à un diagnostic et à des traitements de qualité, en temps opportun.
Le cancer du poumon résulte de la prolifération rapide et incontrôlée de cellules anormales dans les poumons. Il constitue une menace majeure pour la santé et est associé à un risque élevé de mortalité. Les deux formes les plus courantes de cancer du poumon sont le carcinome bronchique non à petites cellules (CBNPC ou NSCLC), qui est le plus fréquent et évolue généralement de manière progressive, et le carcinome bronchique à petites cellules (CBPC ou SCLC), plus rare mais caractérisé par une croissance généralement rapide. Dans les pays à revenu faible et intermédiaire, on estimait à 1,2 million le nombre de nouveaux cas de cancer bronchique non à petites cellules en 2020[2]. Malheureusement, environ 70 % des cas de NSCLC sont diagnostiqués à un stade avancé, localement avancé ou métastatique.
Le cancer du sein est le cancer le plus fréquent chez les femmes et le cancer le plus répandu toutes populations confondues. En 2020, plus de 2,26 millions de nouveaux cas de cancer du sein ont été diagnostiqués chez les femmes[3]. On distingue quatre principaux sous-types de cancer du sein féminin, classés par ordre de fréquence : HR+/HER2-, HR-/HER2-, HR+/HER2+ et HR-/HER2+.
Le sigle HR (hormone receptor) désigne les récepteurs hormonaux. Une tumeur HR+ possède des récepteurs aux hormones œstrogène ou progestérone, qui peuvent favoriser sa croissance. HER2 (human epidermal growth factor receptor 2) désigne le récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain. Une tumeur HER2+ produit des quantités élevées de la protéine HER2/neu, dont la surexpression est associée à certaines formes particulièrement agressives de cancer du sein[4].
La leucémie lymphoïde chronique (LLC) est la forme de leucémie la plus fréquente et représente entre 25 % et 30 % de l’ensemble des cas de leucémie dans les pays occidentaux[5]. En 2019, elle a été responsable de 44 612 décès dans le monde. La même année, son incidence mondiale était estimée à 1,34 cas pour 100 000 habitants, contre 1,13 dans les pays à revenu élevé, 0,45 dans les pays à revenu intermédiaire et 0,28 dans les pays à faible revenu[6].
La LLC touche principalement les personnes âgées, avec un pic d’incidence observé dans la population la plus âgée. En Europe, l’âge médian au diagnostic est de 71 ans[7]. En outre, son incidence est environ deux fois plus élevée chez les hommes que chez les femmes[8].
Le cancer de la prostate représentait 7,3 % de l’ensemble des nouveaux cas de cancer diagnostiqués en 2020 et 14,1 % de tous les nouveaux diagnostics de cancer chez les hommes[9]. Il convient de noter que les taux d’incidence du cancer augmentent dans plusieurs populations d’Afrique subsaharienne[10].
Les hommes d’origine africaine présentent un risque presque deux fois plus élevé d’être diagnostiqués d’un cancer de la prostate avant l’âge de 45 ans que les hommes caucasiens[11]. Par ailleurs, les recherches indiquent que les hommes présentant une adiposité globale ou abdominale plus importante ont un risque accru de décès lié au cancer de la prostate[12].
Cible 3.4 des objectifs de développement durable : Réduire d’un tiers, par la prévention et le traitement, le taux de mortalité prématurée due à des maladies non transmissibles10.
Cadre global mondial de suivi des maladies non transmissibles : Disponibilité de 80 % des médicaments essentiels, y compris génériques, et des technologies de base nécessaires pour soigner les grandes maladies non transmissibles dans les établissements des secteurs public et privé11.
Le MPP négocie des licences avec des détenteurs de princeps et octroie des sous-licences à des génériqueurs. Il travaille également avec des partenaires pour améliorer l’accès aux traitements contre le diabète prioritaires dans les pays à revenus faible et intermédiaire.
En 2021, 537 millions d’adultes, soit 10,5 % de la population mondiale, vivaient avec le diabète. Les projections indiquent que ce nombre atteindra 643 millions d’ici 2030. Environ 240 millions de personnes dans le monde vivent avec un diabète non diagnostiqué. Il est particulièrement préoccupant de constater que 90 % de ces cas non diagnostiqués se concentrent dans les pays à revenu faible et intermédiaire (PRFI).
Le diabète de type 1 (DT1) touche plus de 1,2 million d’enfants et d’adolescents, dont 54 % ont moins de 15 ans. Le diabète de type 2 (DT2) est la forme la plus courante de la maladie et représente plus de 90 % de l’ensemble des cas de diabète dans le monde. Sa prévalence est élevée et continue d’augmenter dans toutes les régions du globe. Il est également devenu une préoccupation croissante chez les enfants et les jeunes, en raison de l’augmentation de la prévalence de l’obésité.
En 2022, une personne sur huit dans le monde vivait avec l’obésité. L’obésité et le diabète de type 2 sont étroitement liés et contribuent au développement de troubles cardiométaboliques tels que les maladies cardiovasculaires et rénales, qui représentent des défis majeurs de santé publique, en particulier dans les PRFI. D’ici 2035, il est prévu que 79 % des personnes vivant avec l’obésité résident dans des PRFI.
Les tendances à l’obésité et aux dysfonctionnements métaboliques sont également en augmentation chez les personnes vivant avec le VIH. Grâce à l’allongement de l’espérance de vie, cette population est confrontée à une charge croissante de maladies non transmissibles (MNT), notamment les maladies cardiovasculaires et le diabète. En Afrique du Sud, une étude récente a montré que 63 % des personnes vivant avec le VIH étaient en surpoids ou obèses, et que 6 % étaient atteintes de diabète. Garantir l’accessibilité et l’abordabilité des traitements efficaces est donc essentiel, car le coût élevé des médicaments actuellement disponibles constitue un obstacle majeur, en particulier dans les PRFI fortement touchés par le VIH.
Les maladies cardiovasculaires (MCV) constituent la première cause de mortalité dans le monde. En 2019, elles étaient responsables de 32 % de l’ensemble des décès, soit environ 17,9 millions de morts. Plus des trois quarts de ces décès sont survenus dans les pays à revenu faible et intermédiaire.
Les maladies cardiovasculaires étaient également à l’origine de 38 % des 17 millions de décès prématurés (survenant avant l’âge de 70 ans) attribués aux maladies non transmissibles en 2019. Le dépistage précoce des maladies cardiovasculaires est essentiel afin de permettre une prise en charge rapide reposant sur le conseil médical, la modification des facteurs de risque et les traitements médicamenteux appropriés[2].
Malgré l’existence de preuves scientifiques solides démontrant l’efficacité de différentes classes thérapeutiques dans la prévention et le contrôle des maladies cardiovasculaires, leur utilisation demeure actuellement insuffisante dans de nombreux contextes.
D’ici à 2030, faire passer le taux mondial de mortalité maternelle au-dessous de 70 pour 100 000 naissances vivantes, et éliminer les décès évitables de nouveau-nés et d’enfants de moins de 5 ans1.
Le MPP s’intéresse aux licences qui portent sur des produits approuvés favorisant la santé maternelle et des nouveau-nés (prévention ou traitement de l’hémorragie du post-partum, par exemple), recense en amont d’autres produits grâce au cadre de priorisation du MPP, et se met en contact avec les détenteurs de brevets pour négocier des licences.
Voir les licences du MPP pour la Santé Maternelle
Dans le cadre de son engagement en faveur de l’amélioration de la santé des enfants, le MPP concentre ses efforts sur les médicaments destinés aux maladies à début pédiatrique — des affections qui apparaissent tôt dans la vie et persistent à l’âge adulte, ou qui occupent une place importante dans les priorités de santé publique chez les jeunes. Dans la plupart des domaines thérapeutiques couverts par le MPP, les enfants sont souvent confrontés à des retards d’accès aux médicaments essentiels par rapport aux adultes. De nombreux traitements importants ne sont pas encore disponibles sous des formes adaptées aux enfants. Depuis sa création, le MPP s’efforce de combler cet écart en collaborant avec les fabricants pour développer et accélérer l’accès à des formulations pédiatriques. Ce travail s’effectue de plus en plus dans le cadre de son rôle au sein du réseau Global Accelerator for Paediatric Formulations (GAP-f), une initiative de l’OMS cofondée par le MPP. Dans le cadre de GAP-f, le MPP contribue à définir les priorités et à soutenir le développement des médicaments pédiatriques les plus nécessaires, afin de permettre un accès plus rapide pour les enfants.
Le virus respiratoire syncytial (VRS) est l’une des principales causes d’infections respiratoires aiguës des voies inférieures chez les enfants et de maladies respiratoires sévères chez les personnes âgées. Chaque année, le VRS entraîne plus de 3,6 millions d’hospitalisations et environ 100 000 décès chez les enfants de moins de cinq ans, dont 97 % surviennent dans les pays à revenu faible et intermédiaire (PRFI) en raison d’un accès limité aux soins médicaux. Si la plupart des jeunes enfants présentent des symptômes légers, certains — notamment lors de la première infection ou en présence de comorbidités — développent des formes graves comme la pneumonie ou la bronchiolite.
Deux options d’immunisation passive sont disponibles pour les nourrissons : un anticorps monoclonal (AcM) et un vaccin maternel. Trois vaccins permettent également de prévenir les formes sévères de VRS chez les personnes âgées présentant certaines comorbidités. La sous-estimation de l’impact du VRS dans les PRFI a retardé l’accès à ces interventions potentiellement vitales dans les pays où elles sont le plus nécessaires. Le MPP a priorisé les anticorps monoclonaux contre le VRS pour des accords de licence, en s’appuyant sur ses travaux visant à élargir l’accès aux biothérapies (y compris les AcM) dans les PRFI.
L’incidence du paludisme a atteint près de 263 millions de cas dans le monde en 2023, dont environ 600 000 décès liés à la maladie, les enfants de moins de cinq ans représentant 80 % des décès en Afrique subsaharienne. D’importants efforts sont déployés pour prévenir les nouvelles infections, notamment grâce au développement et à l’approbation de vaccins contre le paludisme et de thérapies par anticorps. Il est essentiel de continuer à améliorer la sécurité et l’efficacité des traitements et des outils de prévention, tout en améliorant l’acceptabilité des formulations pédiatriques afin d’assurer une adoption rapide et large des médicaments antipaludiques chez les enfants.
Les gliomes de bas grade (LGG) sont des tumeurs cérébrales primaires issues des cellules gliales, qui soutiennent et protègent les neurones. Ils constituent les tumeurs cérébrales les plus fréquentes chez les enfants et les jeunes adultes, représentant environ 30 % de l’ensemble des tumeurs pédiatriques du système nerveux central. Dans environ 15 à 20 % des cas, une mutation BRAF V600E est observée. Cette mutation active une voie de signalisation clé qui stimule la croissance tumorale et influence la réponse à la chimiothérapie.
Les LGG font partie des six types de cancers prioritaires de l’Initiative mondiale de l’OMS pour le cancer de l’enfant (GICC). Cette initiative a sélectionné ces cancers fréquents et hautement curables afin d’améliorer l’accès à des soins de qualité pour les enfants dans le monde et de contribuer potentiellement à sauver un million de vies d’ici 2030.
La mucoviscidose est une maladie rare, évolutive et potentiellement mortelle, causée par des mutations du gène CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), entraînant la production d’un mucus épais qui s’accumule dans les poumons, le système digestif et d’autres organes. Elle provoque de graves troubles respiratoires et digestifs, ainsi que diverses complications, notamment le diabète, la méningite, l’ostéomyélite et des infections cutanées et des tissus mous.
Il n’existe actuellement aucun traitement curatif. Les personnes atteintes nécessitent des traitements quotidiens adaptés à la gravité de leurs symptômes. Les données mondiales sur la mortalité annuelle sont limitées, mais l’espérance de vie médiane sans accès aux modulateurs CFTR — encore inaccessibles dans de nombreux PRFI — est estimée à environ 25 ans, contre environ 46 ans avec ces traitements.
Des progrès importants ont été réalisés dans la prévention de la transmission périnatale et postnatale du VIH grâce au traitement antirétroviral chez les personnes enceintes et allaitantes, associé à une prophylaxie postnatale antirétrovirale chez les nourrissons. Malgré cela, environ 120 000 nouvelles infections chez les nourrissons ont encore été recensées en 2023, en raison de barrières sociales et structurelles complexes, notamment des difficultés d’observance.
Bien qu’encore au stade précoce de développement, les anticorps largement neutralisants présentent un fort potentiel pour la prophylaxie postnatale du VIH (PNP), grâce à leur profil de sécurité favorable. Leur action prolongée pourrait offrir une protection couvrant la majeure partie de la période d’allaitement, rendant ces outils de prévention à la fois efficaces et pratiques.