Optimisation des médicaments pédiatriques pour les traitements contre le cancer – Rapport de réunion
19 novembre 2024
Crédit photo: Scott A. Woodward, Persistent Productions, The Global Initiative for Childhood Cancer
Le processus d’Optimisation des Médicaments Pédiatriques (PADO) est une approche stratégique visant à identifier et prioriser le développement de formulations pédiatriques essentielles. Ce rapport de réunion présente les discussions et conclusions du processus PADO pour les médicaments anticancéreux.
Le besoin d’optimiser les médicaments pédiatriques
Le développement des médicaments pour enfants accuse un retard d’environ dix ans par rapport à celui des adultes. Depuis 2016, et à la suite de la résolution de l’Assemblée mondiale de la santé sur la promotion de l’innovation et de l’accès à des médicaments pour enfants sûrs, efficaces, de qualité et abordables, l’Organisation mondiale de la Santé (OMS) et ses partenaires ont redoublé d’efforts pour garantir que les formulations essentielles adaptées à l’âge des enfants soient disponibles sous des formes pratiques et adaptées.
Le Réseau Mondial pour l’Accélération des Formulations Pédiatriques (GAP-f), hébergé par l’OMS, accélère la recherche, le développement et l’introduction de formulations optimales pour les enfants. L’établissement de priorités est crucial pour adopter une approche ciblée en matière de recherche et développement, en se concentrant sur les formulations les plus urgentes. Cela est particulièrement important, compte tenu du marché limité et fragmenté des médicaments destinés à la pédiatrie.
PADO pour les médicaments anticancéreux
Chaque année, environ 400 000 enfants et adolescents sont diagnostiqués avec un cancer. La leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) est le cancer le plus fréquent, suivie par le lymphome non hodgkinien, le lymphome de Burkitt, la tumeur de Wilms et le rétinoblastome. En 2022, plus de 105 000 enfants sont décédés des suites d’un cancer, avec des taux de survie variant considérablement entre les pays à revenu élevé et les pays à revenu faible ou intermédiaire (PRFI).
L‘Initiative Mondiale contre le Cancer de l’Enfant (GICC), lancée en 2018, vise à atteindre un taux de survie global d’au moins 60 % d’ici 2030. Après une évaluation systématique de la Liste Modèle des Médicaments Essentiels pour Enfants (EMLc) de l’OMS, l’exercice PADO-cancer a permis d’identifier les formulations prioritaires à développer. Cette initiative aligne les efforts des bailleurs de fonds, des chercheurs et des fabricants pour répondre aux besoins des enfants atteints de cancer dans les PRFI.
Aperçu de l’épidémiologie et de la gestion clinique
Le cancer infantile est une priorité de santé publique, étant l’une des principales causes de décès chez les enfants dans trois des six régions de l’OMS. Bien que les taux d’incidence soient similaires à l’échelle mondiale, des variations mineures existent, en raison de plus de 50 types de cancer distincts. La prise en charge du cancer chez l’enfant exige une réponse systémique et multifactorielle. Dans les pays à revenu élevé (PRE), les taux de survie atteignent désormais 80 à 90 %, grâce à des améliorations dans les soins, les diagnostics et les systèmes de santé.
En 2021, l’OMS et l’Hôpital de Recherche pour Enfants St. Jude ont lancé la Plateforme Mondiale pour l’Accès aux Médicaments contre le Cancer de l’Enfant. Ce programme vise à améliorer l’accès aux médicaments anticancéreux pour plus de 120 000 enfants dans 50 pays au cours des cinq prochaines années. Cette initiative complète le GICC en accélérant les progrès vers un taux de survie de 60 % d’ici 2030. Cependant, des défis subsistent, notamment des marchés fragmentés, un financement public insuffisant et un nombre limité de fabricants.
Défis liés à la chaîne d’approvisionnement et impact sur les pratiques actuelles
L’accès rapide aux médicaments anticancéreux prometteurs reste un défi pour les enfants dans les PRE et les PRFI. Les nouveaux agents anticancéreux couramment utilisés dans les PRE sont souvent inaccessibles dans les PRFI, en raison d’un manque de diagnostics, d’essais cliniques, d’approbations réglementaires et de coûts élevés. Des formulations adaptées pour les enfants dans les PRFI permettraient de réduire la toxicité, d’améliorer l’adhésion au traitement et de diminuer les besoins en soins de soutien, avec des résultats cliniques significativement meilleurs.
Besoin de formulations adaptées
Le développement de médicaments pédiatriques adaptés aux capacités de déglutition, à la palatabilité et à la flexibilité des doses représente un défi majeur. Les formulations innovantes, telles que les comprimés dispersibles, les « mini-comprimés » ou les formes à saupoudrer, sont de plus en plus privilégiées. Les médicaments anticancéreux, qui présentent un profil de toxicité élevé, nécessitent des formulations sûres et précises. Une attention particulière aux emballages, à l’éducation des utilisateurs et à la flexibilité des doses est essentielle pour répondre aux besoins spécifiques des enfants.
Définition des priorités et listes de surveillance
Le processus de priorisation a permis d’identifier huit médicaments anticancéreux prioritaires pour les enfants lors de l’examen de la liste EMLc de l’OMS, ainsi que dix composés prioritaires potentiels issus de l’analyse du pipeline de développement. Ces efforts visent à aligner les bailleurs de fonds, les chercheurs et les fabricants sur les produits essentiels à investiguer et développer, afin de mieux répondre aux besoins des enfants atteints de cancer dans les PRFI.
