Des collègues de l’Organisation mondiale de la Santé, du Medicines Patent Pool et d’éminentes institutions de recherche et cliniques ont publié un nouvel article en libre accès dans The Lancet Child & Adolescent Health, intitulé : « Paediatric Drug Optimization for Sickle Cell Disease: priorities for research and development in children ».

L’article présente les résultats du processus d’optimisation des médicaments pédiatriques contre la drépanocytose (PADO-SCD), organisé par l’OMS. Celui-ci a permis d’examiner les traitements existants, les candidats en cours de développement et les approches potentiellement curatives afin de définir les priorités en matière de recherche et développement pour les enfants et les adolescents.

Les auteurs mettent en avant six priorités clés :

  • L’hydroxyurée (hydroxycarbamide) reste la principale priorité à court terme pour les enfants atteints de drépanocytose. Toutefois, l’absence de formulations adaptées à l’âge, abordables et largement disponibles continue de limiter l’accès équitable au traitement.
  • Le processus d’optimisation des médicaments pédiatriques contre la drépanocytose a identifié les formulations d’hydroxyurée adaptées à l’âge comme une priorité à court terme et a élaboré un profil de produit cible afin d’orienter le développement des formulations, la stratégie réglementaire, l’approvisionnement et la mise en œuvre.
  • Parmi les traitements expérimentaux, les activateurs de la pyruvate kinase — mitapivat, étavopivat et tébapivat — ainsi que l’association décitabine-tétrahydrouridine (NDec) sont apparus comme des candidats prometteurs pour la recherche pédiatrique, compte tenu de leur fondement biologique, des premiers signaux d’efficacité observés, de leur administration par voie orale et de leur potentiel de mise en œuvre.
  • Les thérapies géniques offrent des options potentiellement curatives, mais leur développement, leur coût, les infrastructures qu’elles nécessitent et leur disponibilité limitée dans les pays où la charge de morbidité est élevée soulèvent d’importantes questions d’équité qui doivent être prises en compte dès le départ.
  • La promesse de thérapies potentiellement curatives ne doit pas retarder les investissements dans des traitements modificateurs de la maladie pouvant être déployés à grande échelle et bénéficier à un nombre beaucoup plus important d’enfants à court terme. L’innovation scientifique dans le domaine de la drépanocytose devrait être guidée par l’équité, la faisabilité et la pertinence pour la santé publique.
  • L’inclusion des enfants devrait intervenir dès les premières étapes du développement thérapeutique, avec des études utilisant des critères d’évaluation validés et pertinents pour les patients, permettant de mesurer les bénéfices à long terme, notamment pour les enfants vivant dans les régions où la charge de morbidité est élevée.

Comme le souligne l’article, l’innovation scientifique dans le domaine de la drépanocytose devrait être guidée par l’équité, la faisabilité et la pertinence pour la santé publique, afin de contribuer à ce que les progrès thérapeutiques bénéficient aux enfants qui en ont le plus besoin.

Lire l’article complet dans The Lancet Child & Adolescent Health.