4 décembre 2025
La tuberculose figure constamment parmi les trois agents pathogènes transmissibles les plus répandus dans le monde. En 2021, le MPP a signé un accord de licence avec Tandem Nano Ltd., la start-up de l’Université de Liverpool spécialisée dans le développement de sa plateforme propriétaire de nanotechnologies à longue durée d’action [LG1]. La communauté travaillant sur les traitements contre la tuberculose manifeste un vif enthousiasme quant au potentiel de ce médicament à longue durée d’action, avec plusieurs membres du Community Advisory Panel (CAP) du MPP jouant un rôle de liaison entre les innovateurs scientifiques et la communauté au sens large.
La licence non exclusive et mondiale couvre les brevets et le savoir-faire liés à des technologies injectables de longue durée d’action prometteuses (LAI), susceptibles d’être utilisées dans des domaines thérapeutiques à forte prévalence, notamment la tuberculose (TB) et l’hépatite C (VHC). Les équipes de recherche conçoivent des médicaments administrables en une seule injection, capable d’agir sur les agents pathogènes pendant de longues périodes, réduisant ainsi la nécessité de prendre des comprimés quotidiens, entre de nombreux autres avantages aux niveaux individuel et communautaire.
Le MPP s’est récemment entretenu avec trois membres clés de l’équipe Longevity, qui développe les formulations injectables à longue durée d’action pour le traitement de l’infection tuberculeuse latente, afin de discuter des avancées.
Andrew Owen (AO) est professeur de pharmacologie et co-directeur du Centre of Excellence in Long Acting Therapeutics (CELT) à l’Université de Liverpool. Il est également chercheur principal du projet LONGEVITY, financé par Unitaid.
Steve Rannard (SR) est professeur de chimie à l’Université de Liverpool et co-directeur du CELT. Il est aussi conseiller auprès de Tandem Nano, directeur du UK National Hub for Advanced Long-Acting Therapeutics (HALo), et co-chercheur du projet LONGEVITY.
Antony Odell est le PDG de Tandem Nano. Son rôle principal est de soutenir les efforts de licence, ainsi que de mener les analyses de liberté d’exploitation (FTO) liées aux brevets.
Qu’est-ce que la TB latente ?
La tuberculose active est celle à laquelle les gens pensent généralement lorsqu’ils évoquent la maladie. Mais les personnes ayant une TB latente ne présentent souvent aucun symptôme et sont par ailleurs en bonne santé. Les bactéries sont dormantes dans leur corps et peuvent se réactiver, provoquant une TB, parfois des années ou même des décennies après l’infection initiale.
Pourquoi est-il particulièrement important de traiter la TB latente ?
Traiter la TB latente permet d’éviter sa progression vers une TB active. Sans traitement préventif (TPT), entre 5 et 10 % des personnes ayant une TB latente développeront une TB active, généralement lorsque leur système immunitaire s’affaiblit en raison de l’âge ou d’une maladie. Dans les pays où la TB est peu fréquente, la majorité des nouveaux cas provient de TB latentes non traitées évoluant vers une maladie active.
Ainsi, en traitant la TB latente, l’incidence globale diminue au sein des communautés. De plus, le traitement de la TB latente est généralement plus court et moins complexe que celui de la TB active.
Pouvez-vous décrire les options actuelles de traitement oral pour la TB latente ?
Les traitements oraux les plus courants utilisent soit l’isoniazide, la rifampicine, soit une combinaison d’isoniazide et de rifapentine, avec des durées et des nombres de comprimés variables selon les schémas thérapeutiques.
Selon la dose et le poids du patient, cela représente généralement entre 1 et 8 comprimés par prise, pour une durée totale allant de trois mois (12 prises) à quatre mois (120 prises) pour les schémas préférés actuels.
Pourquoi les médicaments à longue durée d’action sont-ils si importants pour la TB ? Quelle différence peuvent-ils faire ?
La TB demeure une menace majeure pour la santé mondiale, avec plus de 10 millions de cas actifs et 1 million de décès par an. Certaines estimations situent la prévalence de la TB latente à environ un tiers de la population mondiale. La plupart des personnes ignorent qu’elles sont porteuses et ne présentent aucun symptôme. Environ une personne sur dix développera une forme active. Nous nous concentrons spécifiquement sur l’infection tuberculeuse latente. Les options de traitement diffèrent considérablement entre TB active et latente, et la TB active implique de nombreuses complications.
Lorsqu’une TB latente est diagnostiquée, la durée du traitement est extrêmement longue. Il s’agit d’un traitement dit de stérilisation, qui vise à éliminer l’infection. Mais les patients sont peu motivés car ils n’ont aucun symptôme — ils ne se sentent pas malades et doivent prendre des médicaments durant des mois pour un bénéfice non perceptible.
Fondamentalement, les humains sont très mauvais pour se souvenir de prendre leurs médicaments. La force d’un traitement à longue durée d’action, c’est qu’une fois l’injection administrée par un clinicien, la personne peut continuer sa vie sans avoir à se rappeler de prendre des comprimés chaque jour.
Pourquoi n’existe-t-il toujours pas de traitement longue durée approuvé pour la TB ?
Les thérapies longue durée ont montré un grand succès dans le domaine du VIH, ce qui a sensibilisé la communauté scientifique aux avantages potentiels pour d’autres maladies infectieuses.
Ensuite, la plupart des médicaments contre la TB sont très anciens. Ils ont été développés comme traitements oraux, car cela a longtemps été considéré comme le mode le plus simple pour les patients. Mais depuis 20 ans, les technologies d’administration des médicaments ont connu une transformation majeure, notamment grâce aux technologies de traitement de particules. Cela ouvre de nouvelles possibilités de formulation.
La résistance augmente, mais pas suffisamment pour créer un fort incitatif commercial. Cependant, plusieurs initiatives émergent : des pays tentent de créer des incitations au développement de nouveaux antimicrobiens, et les agences de santé mondiales investissent massivement pour mettre fin à la TB.
Le financement pour les médicaments anti-TB est considérable, en particulier via Unitaid et le Fonds mondial, ce dernier fournissant 73 % du financement international pour la TB — soit 10,5 milliards USD dans les programmes de prévention et de traitement, et 8,6 milliards USD additionnels pour les programmes TB/VIH à mi-2025.
Des essais cliniques récents ont montré des progrès, notamment BRIEFTB qui a démontré qu’un mois de rifapentine + isoniazide était aussi efficace que neuf mois d’isoniazide seul — un signal très encourageant pour les formulations longue durée.
Les fabricants de génériques devront avoir des incitations financières. Le rôle du MPP est crucial car il rendra cette opportunité attractive pour eux.
C’est toute la valeur du partenariat avec le MPP. Ils comprennent parfaitement la collaboration avec les génériqueurs, et leur expertise est essentielle.
Les formulations longue durée peuvent-elles réduire la charge du traitement simplement grâce à leur durée plus courte ?
Dans certains contextes, transporter des comprimés contre la TB peut être stigmatisant. Une injection unique élimine cette stigmatisation potentielle.
Un autre défi est l’assiduité aux rendez-vous : avec un traitement longue durée administré au premier rendez-vous, cela devient moins problématique, notamment pour les patients vivant loin des cliniques.
Enfin, une injection de couverture sur plusieurs semaines assure une efficacité optimale et réduit l’émergence de résistances, car elle n’est pas dépendante de l’observance quotidienne.
Un traitement longue durée pourrait-il réduire les dépenses de santé ?
Les injectables longue durée nécessitent généralement moins de substance active au total, ce qui réduit les coûts de production.
De plus, si moins de personnes sont malades et moins de transmissions se produisent, les économies sur les systèmes de santé sont considérables — bien que des analyses approfondies soient nécessaires.
Cela réduit aussi l’impact environnemental lié aux emballages et aux médicaments non utilisés jetés dans la nature.
Nous menons un travail avec Unitaid sur l’impact climatique et environnemental des produits longue durée, dont les résultats seront publiés plus tard dans l’année.
Nous avons testé de nombreuses formulations et choisi celles qui montrent les meilleurs résultats en préclinique. Nous travaillons sur les protocoles d’essais cliniques et sommes très proches de lancer les études de phase 1 pour un traitement longue durée de la TPT.
Nous avons mené des analyses de liberté d’exploitation en Europe et aux États-Unis. Pour la rifapentine, les travaux viennent de commencer, mais les autres évaluations sont favorables.
Nous avons également travaillé étroitement avec les communautés, notamment via des enquêtes menées avec le Treatment Action Group (TAG). Elles montrent une forte acceptabilité pour les traitements longue durée.
Nous prévoyons une autorisation via le mécanisme 505(b)(2) de la FDA, une voie accélérée, et visons la fin de la phase 1 d’ici fin 2026.
Unitaid nous soutient jusqu’aux essais chez l’humain. Ensuite, des partenaires de développement devront prendre le relais pour produire et distribuer largement le médicament.
Éviter la chaîne du froid est un objectif majeur. Le partenariat avec le MPP est essentiel grâce à son expertise et son orientation vers l’accès.
Département communication, presse et médias
Le Medicines Patent Pool (MPP) est une organisation de santé publique soutenue par les Nations Unies, dont la mission est d’améliorer l’accès à des médicaments essentiels dans les pays à revenu faible et intermédiaire, et de faciliter la mise au point de tels médicaments. Au travers de son modèle économique innovant, le MPP collabore avec la société civile, les gouvernements, des organisations internationales, l’industrie, des groupes de patients et d’autres acteurs afin d’établir des priorités, de délivrer des licences sur les médicaments indispensables et de centraliser les actifs de propriété intellectuelle pour faciliter la fabrication de médicaments génériques et l’élaboration de nouvelles formulations.
À ce jour, le MPP a signé des accords avec 22 titulaires de brevets pour 13 antirétroviraux contre le VIH, une plateforme technologique sur le VIH, trois antiviraux à action directe contre l’hépatite C, un traitement contre la tuberculose, un traitement contre le cancer, quatre technologies à action prolongée, un traitement de l’hémorragie du post-partum, trois traitements antiviraux oraux contre la COVID-19 et 16 technologies liées à la COVID-19.
MPP a été fondé par Unitaid, qui continue d’être le principal bailleur de fonds de MPP. Le travail de MPP sur l’accès aux médicaments essentiels est également financé par l’Agence suisse pour le développement et la coopération (SDC), le gouvernement du Canada, l’Organisation mondiale de la propriété intellectuelle (OMPI) et le gouvernement de la Flandre. Les activités de MPP dans le cadre de la COVID-19 sont entreprises avec le soutien financier du gouvernement japonais, du ministère français de l’Europe et des Affaires étrangères, de l’Agence allemande de coopération internationale et de la SDC.